Tinjauan terkini registri pada atrofi otot spinal: Sumber daya berharga untuk penelitian klinis
Lakshmi Balaji; M. Farrar; Eppie M. Yiu; D. Kariyawasam
- Ringkasan
- Tinjauan ini mengevaluasi kegunaan dan hasil registri atrofi otot spinal (SMA), menyoroti peran pentingnya dalam rekrutmen uji klinis, epidemiologi, riwayat alami, pengawasan pasca-pemasaran, dan luaran yang dilaporkan pasien. Tinjauan ini…
- Metode
- Penulis melakukan tinjauan terkini terhadap registri SMA. Mereka menyintesis informasi dari literatur yang ada dan laporan registri untuk mengevaluasi kegunaan, hasil, dan tantang…
- Hasil
- Tinjauan menemukan bahwa pada 2024, terdapat lebih dari 35 registri SMA nasional yang mendata lebih dari 8000 individu dengan SMA. Registri tambahan yang dioperasikan oleh kelompok advokasi dan perus…