Terapi Berbasis Sel Punca Pluripoten dalam Uji Klinis: Pembaruan 2025

Per Desember 2024, 116 uji klinis yang menguji 83 produk turunan hPSC telah disetujui di seluruh dunia, dengan lebih dari 1.200 pasien menerima dosis dan tanpa kekhawatiran keamanan yang dapat digeneralisasi. Mayoritas uji menyasar indikasi mata, sistem saraf pusat, dan kanker.

A. Kirkeby; Heather Main; Melissa K. Carpenter· Cell Stem Cell· 2025· DOI 10.1016/j.stem.2024.12.005

Masalah inti

Sejak derivasi pertama sel punca pluripoten manusia (hPSC) 27 tahun lalu, teknologi untuk mengendalikan diferensiasi dan manufakturnya telah berkembang sangat pesat, memungkinkan semakin banyaknya uji klinis dengan produk turunan hPSC. Tinjauan ini mengkaji lanskap uji intervensi hPSC di seluruh dunia, menyoroti data yang tersedia tentang keamanan dan khasiat klinis. Bidang ini telah berkembang dari penemuan dasar menjadi translasi klinis, dengan jumlah uji yang disetujui regulator yang terus bertambah. Para penulis bertujuan memberikan pembaruan komprehensif tentang status terapi turunan hPSC dalam uji klinis per Desember 2024.

Para penulis melakukan tinjauan sistematis terhadap uji klinis intervensi yang menggunakan produk turunan hPSC di seluruh dunia. Mereka mengidentifikasi uji dengan persetujuan regulator per Desember 2024, mengekstraksi data tentang karakteristik uji, jenis produk, indikasi target, jumlah pasien, dan luaran keamanan. Tinjauan ini berfokus pada uji yang telah menerima persetujuan regulator dan secara aktif menguji produk hPSC. Data tentang keamanan dan khasiat klinis dikumpulkan dari sumber yang tersedia. Metodologi melibatkan penyaringan registri uji dan literatur yang dipublikasikan untuk menyusun dataset komprehensif uji hPSC.

Pendahuluan

Sejak derivasi pertama sel punca pluripoten manusia (hPSC) 27 tahun lalu, teknologi untuk mengendalikan diferensiasi dan manufakturnya telah berkembang sangat pesat, memungkinkan semakin banyaknya uji klinis dengan produk turunan hPSC. Tinjauan ini mengkaji lanskap uji intervensi hPSC di seluruh dunia, menyoroti data yang tersedia tentang keamanan dan khasiat klinis. Bidang ini telah berkembang dari penemuan dasar menjadi translasi klinis, dengan jumlah uji yang disetujui regulator yang terus bertambah. Para penulis bertujuan memberikan pembaruan komprehensif tentang status terapi turunan hPSC dalam uji klinis per Desember 2024.

Tinjauan ini menyoroti kemajuan luar biasa dalam terapi berbasis hPSC, dengan jumlah uji klinis dan pasien yang diobati yang terus bertambah. Tidak adanya kekhawatiran keamanan yang dapat digeneralisasi sangat menggembirakan, meskipun pemantauan jangka panjang tetap esensial. Konsentrasi uji pada indikasi mata, SSP, dan kanker mencerminkan kebutuhan medis yang belum terpenuhi sekaligus kelayakan biologis produk turunan hPSC untuk kondisi tersebut. Tantangan masih ada dalam manufaktur, skalabilitas, dan harmonisasi regulasi. Para penulis menekankan perlunya pemantauan ketat yang berkelanjutan dan berbagi data untuk memastikan keselamatan pasien dan memfasilitasi pengembangan terapi yang efektif. Akumulasi >10^11 sel yang diberikan tanpa masalah keamanan yang dapat digeneralisasi memberikan landasan kuat untuk uji di masa depan.

Pembaca Research Digest dan praktisi rumpun ini.

Membuka konten member…